Genetik Macek: Ultra vzácné onemocnění je mimořádné

19. 03. 202612:01

Česká asociace pro vzácná onemocnění na konci února upozornila, že v České republice žije se vzácným onemocněním přibližně půl milionu lidí. Část z nich má dostupnou špičkovou péči ve specializovaných centrech, jiní však na stanovení diagnózy čekají roky a bez jasného směru přecházejí od jedné ambulance ke druhé.

Genetik Macek: Ultra vzácné onemocnění je mimořádné
foto: SinMed.cz/Tisková konference ke vzácným onemocněním. Profesor Macek vpravo.

K tématu proběhla na Ministerstvu zdravotnictví ČR tisková konference, na níž byl novinářům představen postup v oblasti těchto léčebných procesů.

Na místě vystoupili kromě ministra Adama Vojtěcha (ANO) také Pavla Doležalová, odborná garantka projektu SYPOVO (systém komplexní sdílené zdravotně-sociální péče o pacienty se vzácnými onemocněními), Milan Macek z Národního koordinačního centra pro vzácná onemocnění, zástupkyně pacientů Anna Hlavicová nebo Kateřina Slabá z ambulance pro dětské pacienty bez diagnózy při FN Brno.

Naše redakce již přinesla samostatný materiál věnovaný tématu, pozornost si však zaslouží i jednotlivá vystoupení řečníků.

V obecné rovině zaznělo několik priorit, jimž by se mělo ministerstvo dále věnovat. Během brífinku padla potřeba nastavit standardizované hodnocení kvality péče jednotlivých center na základě dat z Národního zdravotnického informačního systému (ÚZIS) ve spolupráci s MPSV. Dále zaznělo, že je nutné finalizovat návrh a spuštění registru ultra vzácných onemocnění, definovat datový model a proces školení, publikovat a distribuovat doporučení ke vzácným onemocněním u romské populace, uspořádat odbornou konferenci letos v květnu a zdůraznit demografické a migrační faktory zvyšující heterogenitu onemocnění, zmíněna byla například hemoglobinopatie.

Klíčový je čas diagnózy

„Hodnocení kvality péče jak pro sebereflexi v rámci odborných center, tak samozřejmě pro organizátory bude dalším nezbytným parametrem a bude potřeba jej nastavit standardizovaně, ideálně pomocí dat, která budou získatelná v Národním zdravotnickém informačním systému. A konečně bych ráda upozornila, že tady jsou souvislosti, a jak řekl pan ministr, nepochybně s tou evropskou úrovní, protože tyto aktivity probíhají na evropské úrovni, v té globálnější a obecnější rovině,“ uvedla Pavla Doležalová.

Zaznělo rovněž, že vedle vzácných nemocí, které postihují jednoho ze dvou tisíc lidí v populaci, existuje ještě skupina takzvaných ultra vzácných onemocnění, jež se týkají jednoho člověka na padesát tisíc obyvatel. K tématu promluvil genetik Milan Macek z 2. LF UK v Praze.

„My jako kliničtí genetici takového pacienta vidíme například jednou za 10 let, možná za 15 let. A systém má se záchytem takových onemocnění a pacientů problém nejen u nás, ale i světově.“

Podle profesora Macka je primárním cílem zkrátit interval mezi prvotní analýzou a stanovením diagnózy tak, aby pacienti čekali co nejkratší dobu a mohli podstoupit adekvátní léčbu. Jak zdůraznil, jde skutečně o onemocnění s minimálním výskytem.

Podobně hovořila i Kateřina Slabá z FN Brno: „U dětských pacientů bez stanovené diagnózy je čas naprosto zásadní. Každé zdržení znamená nejen zhoršení zdravotního stavu, ale i možné omezení životních šancí.“

Tagy